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困难重重 诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境
2020.04.04来源:药智网

刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华(Novartis)基因疗法Zolgensma,还面临着一个困境。

据报道,诺华本周早些时候表示,它将在本季度与FDA会面,讨论解除去年10月FDA部分暂停公司对Zolgensma药物的临床试验的要求。根据要求,诺华要到今年下半年或明年才能申请批准。因此一些分析师认为2021年所有可能选择了Zolgensma来治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的患者都将转而使用全球首个获批治疗SMA的药物百健(Biogen)的Spinraza。

Zolgensma于2019年5月获得美国FDA批准上市,成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药是一种一次性基因疗法,旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能,来解决SMA疾病的基因根源。

诺华为了扩大适用的患者年龄范围,一直在试验该产品通过鞘内直接注射到脊柱中的版本,在去年10月,FDA因为一项小型动物实验结果叫停了这种版本的临床试验,实验发现通过鞘内直接注射到脊柱中可致背根神经节单核细胞炎症,有时伴有神经元的退化或丢失。随后FDA发现在Zolgensma获批前有些数据被伪造,因此展开调查。幸运的是,FDA在本周早些时候决定不对它采取执法行动。FDA的多方面审查后认为诺华已达到可接受的合规水平,并且Zolgensma是安全有效的。

受到数据操纵问题影响,Zolgensma鞘内给药获批时间推迟。分析师认为放弃Zolgensma转用Spinraza的患者会使Spinraza的收入将在2022年达到峰值,为24亿美元。对Zolgensma的销售额预期从2021年的16.5亿美元降低至10.3亿美元。到2022年,分析师估计Zolgensma将带来20.5亿美元,而不是最初预计的22.7亿美元。

Zolgensma目前已获准用于2岁以下儿童的输液,诺华希望将Zolgensma的使用范围扩大到老年SMA患者,这样才能扩大市场,也是诺华希望批准鞘内注射的原因。而百健的Spinraza治疗已被批准用于老年SMA患者。罗氏制药(RHHBY)的Risdiplam正在接受美国FDA的优先审查,预计将在今年5月获得审查结果。如果获得批准,risdiplam将成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物,这对Zolgensma的市场份额也会带来一定的冲击。

除了加快Zolgensma鞘内注射临床研究和审批以外,诺华也希望扩大Zolgensma的市场。上周欧洲药品管理局(EMA)的人用医药产品委员会(CHMP)采纳了建议Zolgensma用于治疗5q-SMA患者和1型SMA的意见,大约两个月内EMA将做出最终决定。该决定将适用于27个欧盟成员国和以及冰岛,挪威,列支敦士登和英国。

诺华最新消息,计划与Incyte合作启动一项III期临床试验,以评估使用Jakavi(鲁索替尼)治疗一种严重的免疫过度反应(细胞因子风暴)的情况。该试验将对SASAR-CoV-2(新冠病毒)感染导致严重COVID-19(新冠肺炎)的患者进行Jakavi联合标准护理(SoC)治疗与单独SoC治疗的对比。诺华全球药物开发主管兼首席医学官John Tsai表示:“ Jakavi可能会使COVID-19患者更快的康复,需要重症监护和机械通气的患者更少,诺华将进一步研究,并且正在采取行动,以最终确定研究计划,然后招募合格患者,并为无法参加试验的患者提供治疗机会制定了程序。”

参考来源:

Another Zolgensma delay is bad for Novartis in SMA but good for Biogen’s Spinraza: analyst

FDA部分暂停诺华天价基因疗法Zolgensma治疗SMA鞘内给药的临床试验

AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma®, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)

Novartis announces plan to initiate clinical study of Jakavi® in severe COVID-19 patients and establish international compassionate use program

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